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【參同書院】小群體,大健康:2022年國家醫保談判之孤兒藥圖鑒

  • 2022-10-31 09:48
  • 來源:http://www.ztia.org

作為醫藥行業的年度大戲,國家醫保談判的腳步越來越近了。近日,2022 版醫保藥品目錄調整專家評審工作完成,哪些藥物在這一環節折戟暫不可知,此前公布的 343 種藥物,都有望成為國家醫保談判萬眾矚目的主角。

其中,兼顧高價格和高價值的 19 種罕見病藥物(又稱 " 孤兒藥 ")格外牽動公眾心弦。罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱,2018 年發布的《第一批罕見病目錄》以目錄形式首次對罕見病給出中國定義,對應的潛在患者人數約為 300 萬,但國內罕見病種類和 2000 萬的患者約數遠超該份目錄內容。

去年,近 10 個罕見病治療藥物被納入國家醫保目錄,其中兩款高值孤兒藥折價進入醫保,讓業界對今年高值孤兒藥的醫保談判充滿期待。據《每日經濟新聞》記者梳理,19 種孤兒藥中,年治療費用在 30 萬元以上的高值藥物多達 10 余款," 注射用阿加糖酶 β"" 注射用阿糖苷酶 α" 的年治療費用均在 150 萬元以上。

而除了賽諾菲、武田、羅氏等外企,本次共有 5 家國內上市公司——北海康成(HK01228,股價 2.75 港元,市值 11.67 億港元)、李氏大藥廠(HK00950,股價 1.41 港元,市值 8.30 億港元)、萬邦德(SZ002082,股價 9.79 元,市值 60.52 億元)、翰森制藥(HK03692,股價 14.02 港元,市值 830.31 億港元)、百濟神州(SH688235,股價 117.90 元,市值 1596 億元)有望參與孤兒藥談判。與此同時,中國罕見病產業迎來了一些新選手," 合作授權 " 不再是企業成長的全部邏輯。

19 種孤兒藥有望參與談判,10 余種藥物的兒童年治療費用超 30 萬

據蔻德罕見病中心和 IQVIA 艾昆緯聯合發布的《共同富裕下的中國罕見病藥物支付報告》(以下簡稱《報告》),以 2018 年《第一批罕見病目錄》列明的 121 種罕見病為統計口徑,截至 2022 年 7 月,已有治療 45 種罕見病的 89 種藥物(按分子實體計,下同)在大陸地區獲批,其中治療 27 種罕見病的 56 種藥物被納入國家醫保目錄,另外還有涉及 27 個罕見病的 34 種藥物尚未被納入國家醫保目錄。今年,超過半數的未納入醫保的孤兒藥有機會參與醫保談判。

在未被納入醫保目錄的 34 種藥物中,有 9 種治療藥物年治療費用較高,對應到 7 種致殘致死率高、需要長期治療的罕見病。截至目前,該 9 種治療藥物均未被納入國家醫保目錄,但它們中的 7 種藥物出現在今年談判的預選名單中。

這 7 種高值藥物中,除了賽諾菲的注射用阿糖苷酶 α 沒有出現在去年的醫保談判形式審查清單中,其余 6 種藥物均參與了去年的國家醫保談判并談判失敗。

另外,還有 4 種罕見病藥物在歷經去年的醫保談判失敗后,繼續準備參與今年的談判,即去年談判失敗的 14 種罕見病藥物中,有 10 種罕見病藥物繼續出現在談判預選名單中。

注釋:《報告》系 10 月 23 日發布,27 日報告發布方對《每日經濟新聞》記者表示《報告》應做修訂,將藥物以報審國家談判的成人及兒童體重、上市價格下計算的年治療費用,更新成現有援助計劃、患者平均體重之下的費用。修訂后上圖中 7 種藥物的成人年治療費用(萬元)和兒童年治療費用(萬元)發生變化,如下(成人年治療費用在前):

依洛硫酸酯酶 α:234,117;拉羅尼酶:225,112;艾度硫酸酯酶 β:208,104;伊米苷酶:177,95;阿糖苷酶 α:152,68;尼替西農:109,37;布羅索尤單抗:78,57。

值得一提的是,成人年治療費用高達 234 萬元的依洛硫酸酯酶 α 曾出現在去年的預選名單中,但最終談判失敗,今年不再參與醫保談判。

涉及 5 家上市公司," 授權合作 " 仍為主要形式

本次孤兒藥的預選名單中,除了賽諾菲、武田、渤健、羅氏等知名外資藥企,還出現了 7 家中國企業的身影,涉及 5 家上市公司,其中李氏大藥廠布局的 3 種罕見病藥物出現在今年國家醫保談判的 " 預選名單 " 中,數量最多。

從藥物研發模式看,除了江世藥業的注射用赤芝孢子多糖、萬邦德的石杉堿甲注射液、兆科藥業的苯丁酸鈉顆粒為自研,其余 6 種罕見病藥物均采用合作授權模式在國內上市銷售,而這種高效引進藥物的辦法,也是國內企業引入罕見病藥物的高效手段。

以去年 12 月登陸港股,成為中國 " 罕見病第一股 " 的北海康成為例,截至 2021 年底,公司所有產品管線均自業務合作伙伴授權引進,未來的產品管線還有待通過業務合作以及學術機構合作、內部研發持續充實。

而把罕見病列為重點關注疾病領域的李氏大藥廠,其布局主要通過仿制和授權引進兩種模式完成,例如可能參與本次國家談判的曲前列尼爾注射液、苯丁酸鈉顆粒均為國內首款仿制藥,利魯唑口服混懸液則是李氏大藥廠于 2019 年與意大利泛馬克大藥廠公司達成合作,獲得了在大中華區開發和商業化該藥的獨家權益。

盡管目前孤兒藥的國家醫保談判仍以外資藥企為主要力量,但在罕見病領域的新藥研發中,本土力量正在崛起。

根據《報告》,截至 2022 年 7 月,在中國開展臨床試驗的、以第一批罕見病目錄中疾病為目標適應癥的 180 個新藥臨床研究中,有 64% 的新藥臨床研究由本土藥企主導或參與。在 18 個有前景的作用機制中,本土藥企的研發進展快于外資藥企;在 22 個有前景的作用機制中,本土藥企的研發進展與外資藥企基本同步。此外,在本土藥企 " 全球領先 " 和 " 國際同步 " 的罕見病新藥研發中,15 個臨床研究在境內外同時開展。

國家醫保局:特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫保

《報告》顯示,截至目前,已有治療 27 種罕見病的 56 種藥物被納入國家醫保目錄。其中近 40% 的罕見病藥物是在國家醫保局 2018 年開啟國家醫保目錄常態化調整后被納入基本制度保障范圍的。

以 2019 年 ~2021 年為例,醫保目錄納入的罕見病藥物數量分別為 9 種、6 種和 7 種,其中針對特發性肺動脈高壓的藥物數量最多為 5 種,其次為多發性硬化,有 4 種藥物被納入醫保目錄,其余罕見病如尼曼匹克病、重癥先天性粒細胞缺乏癥、原發性肉堿缺乏癥等共 13 種罕見病分別有 1 種藥物被納入醫保目錄。

但其中,高值罕見病藥物進入醫保目錄的數量寥寥。以《第一批罕見病目錄》為統計口徑,按照贈藥后患者用藥負擔為基準,目前共計有 15 種罕見病藥物以超過 50 萬元的年治療費用在中國上市,其中 13 種藥物至今尚未納入國家醫保目錄,另外兩種藥物分別是渤健的諾西那聲鈉和武田的阿加糖酶 α,均以不高于 30 萬元的年治療費用成功通過去年的醫保談判。

而對于高值罕見病藥物的醫保談判態度,國家醫保局 10 月 12 日公布的一則回復顯示,特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫保,也不支持地方單獨探索高值罕見病藥品保障機制。

國家醫療保障局對十三屆全國人大五次會議第 1426 號建議的答復

圖片來源:國家醫療保障局官網截圖

一方面,這意味著罕見病藥物的保障邊界決策權限從地方回歸到中央,預備參與今年醫保談判的 19 種孤兒藥需要做好 " 不大降價即出局 " 的心理準備;另一方面,昂貴的孤兒藥的支付并非一方可以承擔,未來,建立多層次醫療保障體系支持罕見病用藥刻不容緩。


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